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Nexviadyme a base di Avalglucosidasi alfa nel trattamento della malattia di Pompe

Nexviadyme è una terapia enzimatica sostitutiva utilizzata per il trattamento di pazienti affetti dalla malattia di Pompe, una rara patologia ereditaria causata dalla mancanza di un enzima denominato alfa-glucosidasi.
I pazienti affetti dalla malattia di Pompe presentano un accumulo di glicogeno nei tessuti dell’organismo, tra cui cuore, polmoni e muscoli scheletrici, con conseguente ingrossamento del cuore, respirazione difficoltosa e debolezza muscolare.
Nexviadyme contiene il principio attivo Avalglucosidasi alfa.

La malattia di Pompe è rara e Nexviadyme è stato qualificato come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 26 marzo 2014.

Il trattamento con Nexviadyme deve essere supervisionato da un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti dalla malattia di Pompe o da altre malattie ereditarie dello stesso tipo.
Nexviadyme è somministrato per infusione in vena una volta ogni 2 settimane. La dose dipende dal peso corporeo del paziente. Il medico può decidere di aumentare la dose nei pazienti con malattia di Pompe a esordio infantile che non migliorano con la dose regolare.
Nei pazienti che non presentano effetti indesiderati importanti con le prime infusioni, le infusioni possono essere somministrate a casa.

Il principio attivo di Nexviadyme, Avalglucosidasi alfa, è una versione dell’enzima alfa-glucosidasi, carente in persone con malattia di Pompe.
Alfa-glucosidasi scompone il glicogeno in glucosio che può essere utilizzato sotto forma di energia dalle cellule dell’organismo. Se l’enzima non è presente, il glicogeno si accumula in determinati tessuti, tra cui il cuore e il diaframma danneggiandoli. Sostituendo l’enzima mancante, Avalglucosidasi alfa aiuta a scomporre il glicogeno e a impedire che si accumuli e causi i sintomi dell’affezione.

Uno studio principale condotto su 100 pazienti di età compresa tra 16 e 78 anni affetti dalla malattia di Pompe ha dimostrato che Nexviadyme era almeno altrettanto efficace nel migliorare la funzione polmonare di un’altra terapia sostitutiva per la malattia di Pompe ( Alglucosidasi alfa ). La funzione polmonare dei pazienti è stata misurata come variazione percentuale della loro capacità vitale forzata ( FVC, la quantità massima di aria espirata con forza in un solo respiro ).
Nello studio, i pazienti trattati con Nexviadyme per 49 settimane hanno aumentato la funzione polmonare del 2.9% rispetto ai pazienti trattati con Alglucosidasi alfa, che hanno aumentato la funzione polmonare dello 0.5%.

Gli effetti indesiderati più comuni di Nexviadyme sono reazioni di ipersensibilità ( allergiche ) e reazioni correlate a infusione, che possono riguardare più di 1 persona su 4; reazioni allergiche gravi ( anafilassi ) sono state segnalate in meno di 2 persone su 100.
Altri effetti indesiderati segnalati frequentemente ( fino a 1 persona su 10 ) sono: prurito, eruzione cutanea, cefalea, orticaria ( esantema pruriginoso ), stanchezza, nausea e brividi.

In conclusione, uno studio principale ha mostrato che Nexviadyme ha migliorato la funzione polmonare dei pazienti affetti dalla malattia di Pompe.
Gli effetti indesiderati più comuni sono reazioni allergiche e correlate a infusione e sono paragonabili a quelli segnalati nei pazienti trattati con medicinali simili. Pertanto, l’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Nexviadyme sono superiori ai rischi. ( Xagena2022 )

Fonte: EMA, 2022

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